DREAMS

Selon l’Organisation Mondiale de la Santé (OMS), moins de 6 % des maladies rares disposent d’un traitement approuvé. Face à ce constat, le projet DREAMS vise à développer des approches innovantes pour traiter plusieurs maladies rares à la fois. Il se concentrera sur cinq maladies neuromusculaires rares partageant des mécanismes pathophysiologiques communs, afin d’accélérer la découverte de thérapies efficaces.

Ce projet a pour but de relever les défis scientifiques, réglementaires et économiques liés à la découverte de médicaments pour les maladies rares. Sa stratégie vise à combiner des technologies de pointe afin d'identifier rapidement et à moindre coût des traitements sûrs et efficaces, reposant sur un seul médicament, pouvant être réutilisés individuellement pour traiter plusieurs maladies rares.

Objectifs principaux

• Cibles thérapeutiques : identifier des médicaments communs à plusieurs à maladies rares

• Médicaments pour les maladies rares : trouver et valider des médicaments surs et efficaces applicables pour plusieurs maladies rares.

• Méthodologie : développer une méthodologie applicable aux essais cliniques impliquant de petits groupes hétérogènes de patients atteints de maladies rares.

Investigateurs Principaux :  I-Stem - UMR861 & CECS (France)

Partenaires : 

• Meetsies SA (Belgique)

• Universidade de Coimbra (Portugal)

• Institut National de la Santé et de la Recherche, AP-HP (France)

• Technion, Israel Institute of Technology (Israel)

• Samsara Therapeutics Ltd (UK)

• Association Francaise contre les myopathies (France)

• Zabala Innovation Consulting S.A. (Espagne) 

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